Впервые гемофилию вылечили генной терапией

Согласно первым результатам испытаний, пациенту достаточного одного внутривенного введения вирусного вектора с работающим геном фактора свертывания крови IX для того, чтобы избавиться от постоянных инъекциях этого белка. Эти выводы должен подтвердить третий этап тестирования, на котором выявят возможные побочные эффекты.

Впервые гемофилию вылечили генной терапией

Под гемофилией В понимают нарушение способности крови сворачиваться, когда незначительное ранение способствует большим кровопотерям. Причина такого нарушения кроется в нарушении гена фактора свертывания крови IX на Х-хромосоме. К слову, это заболевание наиболее часто для мальчиков в силу их физиологических особенностей.

Интересно? Жми, чтобы подписаться на сайт в Яндексе